QURE Stock Rockets poté, co FDA schválí svůj nejdražší lék vůbec

Food and Drug Administration právě schválila svůj nejdražší lék vůbec – genovou terapii hemofilie B Společnosti Carlisle (CSL) a UniQure (ČISTÝ) — a akcie QURE ve středu poskočily.

X

Mezitím, BioMarin (BMRN) akcie vypukly poté, co FDA oznámila, že neuspořádá schůzi poradního výboru, aby projednala její genovou terapii hemofilie A. Tito poradci dávají nezávazná doporučení FDA po projednání výhod a rizik experimentálních léků. Roctavian od BioMarin je již schválen v Evropě.

On dnešní akciový trhAkcie QURE vyskočily o 14.6 % na 26.36. To prodloužilo běh akcií z úterního nárůstu o 7.1 %. Akcie překonaly a nákupní bod na 25.91 z konsolidace, podle MarketSmith.com.

Akcie BioMarin vyskočily o 7.3 % na 97.79. To přimělo akcie BioMarin vymanit se z a základna s dvojitým dnem se vstupem na 92.86.

QURE Stock: Cena je nad očekáváním

Infuze UniQure je schválena pro pacienty s hemofilií B, kteří jsou v současné době v preventivním režimu zvaném terapie faktorem IX nebo kteří mají v anamnéze potenciálně smrtelné krvácení nebo závažné krvácivé epizody. Carlisle a UniQure doufají, že za jednorázovou cenu 3.5 milionu dolarů je lék lékem.

Analytici tvrdí, že schválení je nejlepším scénářem pro UniQure, společnost, která původně vyvinula Hemgenix, než v pozdějších fázích navázala partnerství s Carlisle. Štítek neomezuje terapii na žádnou konkrétní skupinu pacientů ani neobsahuje varování „černá skříňka“.

„Vzhledem k nejistotě kolem schvalování genové terapie hemofilie a opatrnosti investorů si myslíme, že je to pro UniQure velké pozitivum a klíčové snížení rizika,“ uvedla ve středeční zprávě analytička UBS Eliana Merle.

Cena 3.5 milionu dolarů je nad doporučením Institute for Clinical and Economic Review. Nejvíce řekla neziskovka hemofilické genové terapie bude nákladově efektivní na 2.5 milionu dolarů. Zpráva zkoumala ceny mezi 2 miliony až 3 miliony dolarů na základě komentářů vedoucích pracovníků.

Analytik SVB Securities Joseph Schwartz uvedl, že vyšší než očekávaná cena pravděpodobně odpovídá malé populaci pacientů s hemofilií B. Přesto považuje schválení za pozitivní pro pacienty s častými krvácivými epizodami a potřebou „zatěžující profylaxe“.

Pacienti budou sledováni po dobu tří hodin po infuzi Hemgenix. Poté budou muset podstoupit týdenní sledování po dobu tří měsíců, aby sledovali potenciální jaterní komplikace. Schwartz poznamenává, že preventivní léčba faktorem IX se obvykle podává jednou týdně.

"Věříme, že tyto požadavky na monitorování dávají smysl a budou považovány za užitečnou oběť pro pravděpodobnou liberalizaci faktorové terapie, krvácení a poškození kloubů na dlouhou dobu," uvedl ve zprávě.

Má lepší rating na akciích QURE.

Další snahy UniQure o genovou terapii

Podle podmínek smlouvy bude Carlisle odpovědný za komercializaci společnosti Hemgenix. Na oplátku obdrží UniQure až 1.5 miliardy dolarů v dalších milníkových platbách a licenční poplatky za prodeje v rozmezí od 20 do XNUMX %. UniQure má také výrobní práva.

"Schválení vidíme jako klíčovou událost, která snižuje riziko budoucího potenciálu peněžních toků UniQure," řekl Schwartz. "Také si myslíme, že to je dobrým znamením pro schvalovací potenciál pro BioMarin's Roctavian u hemofilie A."

Schválení také pravděpodobně propůjčuje důvěryhodnost úsilí UniQure v jiných oblastech genové terapie. Investoři jsou pravděpodobně opatrnější, pokud jde o práci společnosti v případě Huntingtonovy choroby. Tři ze 14 pacientů ve studii UniQure zaznamenali závažné vedlejší účinky.

„Uvědomujeme si, že aktualizace fáze 1 a fáze 2 je stále vedena ve druhém čtvrtletí roku 2023 a mohla by být informativním katalyzátorem programu s prvními údaji o funkčních (cílech),“ řekl Merle, analytik UBS.

Má nákupní rating na akciích QURE a zvýšila svůj cenový cíl na 42 ze 40.

Sledujte Allison Gatlin na Twitteru na adrese @IBD_AGatlin.

MOHLO BY SE VÁM TAKÉ LÍBIT:

Medtronic dosáhl dvouletého minima ve čtvrtletním zpoždění – ale analytici hledají jasná místa

Podívejte se, proč společnost Gilead s rakovinou žene akcie k horečce

Získejte včasná upozornění na nákup a prodej pomocí žebříčku IBD

Akcie ke koupi a sledování: Nejlepší IPO, velké a malé čepice, růstové akcie

Najděte nejlepší dlouhodobé investice s IBD dlouhodobými lídry