Pacienti, kteří dostali jednorázovou infuzi pro úpravu genů, vykazovali trvalé zlepšení genetické poruchy, která může vést k smrtelnému otoku, pokud není léčena. Wall Street však dobré zprávy zavrhla.
Výsledky páteční fáze 1 studie jsou povzbudivými zprávami pro genetickou medicínu a pro vývojáře léčby
Akcie Intellia klesly v pátek ráno až o 16 %, než se uprostřed odpoledne ustálily v 7% ztrátě na 63.90 USD, i když obdivovatelé, jako je analytik RBC Capital Markets Luca Issi, považovali studii v rané fázi za dobrý výsledek.
Prodej zasáhl všechny vývojáře léků Crispr.
CRISPR Therapeutics
(CRSP) zaznamenala pokles akcií o 7 %.
Upravit medicínu
(EDIT) akcie klesly o 11 %. Společnost Caribou Biosciences (CRBU) klesla o 13 %.
Beam Therapeutics
klesl o 8%. Editace genu Crispr Léčba může způsobit trvalé změny v naší DNA tím, že navede na konkrétní geny a pak je vyřadí z činnosti nebo přepíše škodlivé části jejich genetických instrukcí.
Na dotaz ohledně prodeje Wall Street mluvčí Intellia řekl, že biotechnologie nedokáže vysvětlit „každé kolísání cen akcií“.
"Ale tyto zprávy jsou zjevně dobré pro Intelliu i pro pacienty, kterým Intellia doufá, že bude sloužit," řekla mluvčí.
Průběžné výsledky fáze 1 oznámené společností Intellia na lékařské konferenci v Berlíně v pátek ráno poskytly první údaje o potenciální trvalé nápravě dědičného angioedému – stavu, kdy chybně zapsaný gen v jaterních buňkách produkuje protein, který způsobuje nebezpečné otoky v celém těle.
U šesti pacientů snížila jednorázová léčba hladiny problematického proteinu v krvi o více než 90 % – což je mnohem hlubší účinek, než jaký dosahují chronické dávky schváleného léku Takhzyro, vyvinutého společností
Ionis Pharmaceuticals
(IONS) a prodávané společností
Společnost Takeda Pharmaceuticals
(TAK). Snížily se i otoky.
Výsledky angioedému byly stejně dobré jako to, co Issi z RBC řekl, že bude výsledek „modré oblohy“ ve čtvrtek předem. Doufal, že takové představení by mohlo zvednout akcie Intellia nad 85 dolarů. Jeho 12měsíční cílová cena je 150 $.
mluvit s Barron je V pátek po vyslechnutí společnosti a investorů Issi řekl, že některé z pátečních propadů akcií mohou odrážet, že hedgeové fondy „prodávají na základě zpráv“ po předchozím nárůstu akcií Intellia před očekávanými dobrými zprávami. Byly tam některé znepokojivé údaje – poznamenává – ukazující vysoce zvýšené jaterní enzymy u jednoho pacienta. Dopady ustoupily, ale investoři jsou plachí ohledně nových terapií na úpravu genů.
V pátek Intellia také oznámila dobré dlouhodobé výsledky v další studii fáze 1 léčby, kterou vyvíjí ve spolupráci s
Regeneron Pharmaceuticals
(
REGN
). Tato infuze Crispr vyřadí škodlivý gen v jaterních buňkách, jehož jedovatý výstup poškozuje srdce nebo nervy a způsobuje onemocnění známé jako transthyretinová amyloidóza nebo ATTR. U 12 pacientů způsobila léčba více než 90% pokles jedovaté bílkoviny produkované škodlivým genem v jejich jaterních buňkách. Někteří pacienti byli měřeni šest měsíců s trvalými výsledky.
Jednorázová léčba Crispr pro ATTR vypadá na dobré cestě, aby mohla konkurovat chronickým léčba drogami Onpattro od
Alnylam Pharmaceuticals
(ALNY), nebo 2 miliardy dolarů ročně Vyndaqel od
Pfizer
(PFE). Úspěšné výsledky testů, které letos Alnylam oznámil, vedly k růstu jeho akcií.
Akcie Regeneronu v pátek stagnovaly, navzdory výprodejům akcií společnosti Intellia.
Během pátečního ranního hovoru před otevřením akciového trhu představitelé společnosti Intellia šťastně diskutovali o svých plánech postoupit do fáze 2 kontrolovaných studií pro studii ATTR. Generální ředitel John Leonard označil výsledky za ospravedlnění modulárního přístupu společnosti k terapiím Crispr, pomocí kterého může srazit různé nepoctivé geny pouhou změnou bitu vodící RNA na svých produktech.
Issi z RBC si v páteční poznámce posteskl, že výprodej akcií Intellia nemá smysl. „Jsme kupci, protože věříme, že [Intellia] je nejlepší jméno pro úpravu genů ve vesmíru,“ prohlásil.
Napište Billovi Alpertovi na [chráněno e-mailem]