SRPT narůstá na potenciální zrychlené schválení pro genovou terapii

Úřad pro potraviny a léčiva v pondělí uvedl, že provede rychlou kontrolu Terapeutika Sarepta'(SRPT) genová terapie svalové dystrofie a populace SRPT vyskočily.

X

Sarepta podala žádost o schválení na základě tří klinických studií genové terapie SRP-9001. Ale jedna studie, nazvaná Embark, stále probíhá s výsledky očekávanými do konce roku 2023. FDA učiní rozhodnutí o schválení před těmito výsledky v květnu. To znamená, že Sarepta by mohla uvést lék na trh dříve, než bude mít v ruce konečné výsledky prostřednictvím procesu známého jako zrychlené schvalování.

"V nejlepším případě by to urychlilo čas '9001 na komercializaci," řekl analytik RBC Capital Markets Brian Abrahams ve zprávě pro klienty. Urychlená schválení jsou vždy podmíněna konfirmační studií. Tím by se mohl stát Embark, řekli analytici.

Na akciový trh dnesAkcie SRPT vzrostly o 3.1 % a zakončily pravidelnou seanci na 118.13. Akcie Sarepta jsou silné Relativní hodnocení pevnosti z 96, což ji řadí mezi horní 4 % všech akcií, pokud jde o 12měsíční výkonnost, podle IBD Digital.

Zásoba SRPT: Výměna vadného genu

Pacienti s Duchennovou svalovou dystrofií nesou abnormální gen odpovědný za tvorbu proteinu dystrofinu. Dystrofin je klíčem ke zdraví a funkci svalů. Genová terapie Sarepty má za cíl vložit opravený gen, který kóduje zkrácenou verzi dystrofinového proteinu.

Analytici očekávají, že FDA naplánuje schůzi poradního výboru, aby projednala přínosy a rizika genové terapie Sarepta. Pokud ano, poradci udělají nezávazné doporučení celé agentuře.

Přesto pondělní zprávy „částečně zbavují Sareptu rizik, vzhledem k tomu, že investoři zpochybňovali šance FDA souhlasit se zrychlenou časovou osou, protože studie Embark je tak těsně pozadu,“ uvedl ve zprávě analytik Needham Gil Blum.

Má nákupní rating a cílovou cenu 158 na akciích SRPT.

Sledujte Allison Gatlin na Twitteru na adrese @IBD_AGatlin.

MOHLO BY SE VÁM TAKÉ LÍBIT:

Biogen se potápí na zprávách o Alzheimerově smrti, zatímco Axsome stoupá na svém studijním úspěchu

IBD akcie dne Catalyst Pharma naznačuje akvizici — proč je načasování perfektní

Jak zkoumat růstové akcie: Proč tento nástroj IBD zjednodušuje hledání nejlepších akcií

Najděte výherní akcie s MarketSmith rozpoznáváním vzorů a vlastními obrazovkami

Hledáte další Apple nebo Amazon? Začněte těmito seznamy porazených S&P 500