Výrobce léku na Alzheimerovu chorobu Leqembi očekává plné schválení FDA letos v létě

Japonský výrobce léků Eisai očekává, že Food and Drug Administration plně schválí jeho léčbu Alzheimerovy choroby Leqembi letos v létě, což by rozšířilo přístup k drahé nové protilátce v rámci Medicare.

Generální ředitel USA Ivan Cheung řekl, že FDA, která v lednu udělila zrychlené povolení, by mohla dát plný souhlas hned v červenci, pokud společnost dostane urychlené „prioritní přezkoumání“ za účelem prokázání významného zlepšení v tom, jak se časně léčí Alzheimerova choroba.

"Doslova mluvíme asi o pěti měsících, takže nyní rozhodně s CMS postupujeme s naléhavostí," řekl Cheung pro CNBC ve čtvrtečním rozhovoru. Centers for Medicare and Medicaid Services je federální agentura, která určí, jak široce je Leqembi, jehož cena Eisai je 26,500 XNUMX dolarů ročně, pokryta pro pacienty s časnou diagnózou Alzheimerovy choroby.

Společnost, která lék vyvinula s BiogenOdhaduje se, že u 100,000 2026 lidí se očekává včasná diagnóza Alzheimerovy choroby a do roku XNUMX budou způsobilí pro Leqembi, ačkoli počet nediagnostikovaných lidí je téměř jistě vyšší.

Alzheimerova asociace odhaduje, že více než 2,000 65 lidí ve věku XNUMX let a starších projde z mírné až středně těžké demence v důsledku nemoci denně, takže nejsou způsobilí pro Leqembi.

Časná Alzheimerova choroba obvykle postihuje lidi ve věku 65 let a starší, což způsobuje kognitivní poruchy a další problémy. Leqembi se ukázal jako slibný ve zpomalení progrese onemocnění v této populaci, ale nese riziko otoku mozku a krvácení.

Medicare zveřejnila v dubnu 2022 pokyny, které omezují pokrytí léků na Alzheimerovu chorobu, jako je Leqembi, které používají léčbu protilátkami k zacílení na plak, který způsobuje onemocnění. Podle současného zrychleného schvalovacího stavu Eisai bude Medicare pokrývat pouze náklady na osoby v klinických studiích schválených FDA nebo National Institutes of Health.

Eisai má dokončil svou fázi třetí zkoušky a pacienty již nezapisuje. To znamená, že lék je v současné době pro většinu, kromě velmi bohatých, nedostupný. Cheung řekl, že společnost si není vědoma žádných pacientů, kterým se právě teď podařilo získat Leqembi pokrytí prostřednictvím Medicare.

I když získá plné schválení v rámci procesu „priority review“ FDA, Medicare by stále mohl omezit pokrytí na pacienty zapsané do výzkumných studií schválených CMS, agenturou, která provozuje programy federálního zdravotního pojištění Medicare a Medicaid.

Společnost podala všechna svá data třetí fáze se svou žádostí o úplné schválení v lednu a v březnu by měla dostat odpověď od FDA, zda agentura její žádost přijme. Pokud se agentura rozhodne přednostně přezkoumat Leqembiho žádost, mohla by vydat konečné rozhodnutí do šesti měsíců.

Příjemci programu Medicare, kteří souhlasí s účastí ve výzkumných studiích podporovaných CMS, které jsou širší než klinické studie, by získali pokrytí, pokud Leqembi získá plné schválení. Ale je možné, že CMS by mohla souhlasit s ještě širším pokrytím, možná bez omezení, pokud agentura zjistí, že existuje vysoká úroveň důkazů podporujících léčbu, řekl Cheung.

"S vysokou úrovní důkazů... omezení by měla být velmi omezená, nebo možná dokonce žádná, a to je Eisaiův postoj," řekl Cheung. "Věříme, že příjemci Medicare by měli mít neomezený, široký a jednoduchý přístup k Leqembi, protože data splňují tato kritéria," řekl.

Pokud bude Medicare nadále omezovat pokrytí, lidé ve venkovských komunitách by čelili nevýhodě, protože lékařské ústavy a univerzity jsou silně soustředěny ve větších městech.

Více než 70 členů Kongresu tento měsíc vyzvalo ministra zdravotnictví Xaviera Becerru a administrátora CMS Chiquitu Brooks-LaSure, aby zmírnili omezení pokrytí na Leqembi a zajistili tak lepší přístup po celé Americe.

„Pacienti, rodiny a pečovatelé žijící ve venkovských a nedostatečně obsluhovaných oblastech by měli mít stejnou možnost přístupu k léčbě,“ napsali zákonodárci. "Pro příjemce Medicare je obrovská fyzická a finanční zátěž trávit nespočet hodin cestováním do omezených výzkumných institucí, které testy hostí."

Pokud vše půjde podle Eisaiových očekávání, FDA udělí plný souhlas a CMS poskytne neomezené pokrytí Leqembi. V tomto scénáři Eisai předpokládá, že do třetího roku od zavedení léku bude způsobilých asi 100,000 XNUMX diagnostikovaných pacientů s časnou Alzheimerovou chorobou. Eisai uvedl, že v závodě Biogenu ve Švýcarsku je dostatečná výrobní kapacita.

Ale Cheung řekl, že hlavním problémem zavedení Leqembi je to, že lékaři nejsou zaměřeni na diagnostiku časné Alzheimerovy choroby, protože existuje tak málo způsobů léčby. CMS také musí poskytovat širokou úhradu za diagnostické testy, řekl Cheung. Mezi ně patří PET skeny, které jsou v současnosti omezeny na jeden za život, a testy mozkomíšního moku, které jsou podle společnosti hrazeny nízkou sazbou. 

"Pokaždé, když musíte přijmout nový diagnostický postup, bude to chvíli trvat," řekl Cheung. "Musí dojít k úhradě těchto diagnostických postupů a radiologové a poskytovatelé zdravotní péče po celé zemi to musí začít dělat." A je čas, aby se lidé naučili, jak to udělat,“ řekl.

Asi 15 % způsobilých pacientů je mladších než 65 let a jsou většinou kryti soukromým pojištěním, řekl Cheung. Soukromí pojistitelé do značné míry čekají na rozhodnutí o pokrytí CMS, ačkoli někteří se mohou rozhodnout, že rozhodnutí o pokrytí učiní dříve, řekl. Eisai nabídne pomoc s placením lidem, kteří jsou kryti soukromě, řekl Cheung.

"Existuje větší flexibilita a více přístupů, které těmto jednotlivcům nabízejí velmi dobrý přístup s velmi, velmi nízkými kapesními náklady," řekl generální ředitel. Eisai má a program poskytovat Leqembi zdarma nepojištěným pacientům, kteří splňují kritéria způsobilosti.

Cheung řekl, že roční náklady na Leqembi ve výši 26,500 18 USD by měly časem klesnout. Právě nyní se léčba podává dvakrát měsíčně, ale Eisai vyvíjí udržovací režim, kdy by pacienti dostávali jednu měsíční dávku po prvních XNUMX měsících léčby.

„Ještě to není schváleno. Očekáváme, že do konce příštího fiskálního roku podáme žádost o udržovací dávku,“ řekl Cheung. Udržovací dávkování by podle něj snížilo náklady na Leqembi asi o polovinu.

CMS v lednu uvedla, že rozšíří pokrytí, pokud Eisai poskytne údaje, které odpovídají na otázky o výhodách Leqembi při zpomalení kognitivního poklesu a potenciálního poškození vedlejšími účinky, jako je krvácení do mozku.

„Jedna z věcí, kterou bych jen zdůraznil, je, jak víte, v této konkrétní třídě [jsme] opravdu chtěli mít více informací, když se dozvídáme, co tyto produkty budou dělat,“ řekl v úterý administrátor CMS Brooks-LaSure. telefonovat s novináři. "Jsme ale i nadále otevření novým údajům od výrobců a obhájců."

Eisai říká, že data z jeho třetí fáze procesu odpovídají na tyto otázky s vysokou úrovní důkazů, řekl Cheung.

Politika pokrytí Medicare je kontroverzní. Alzheimerova asociace, v prosincovém dopise CMS, vyzval k plnému a neomezenému pokrytí Leqembi. Robert Egge, hlavní politik asociace, řekl, že je to poprvé, co se CMS preventivně rozhodla nepokrývat budoucí třídu drog standardně.

Politika Medicare vychází z kontroverze kolem Aduhelmu, další léčby protilátek proti Alzheimerově chorobě vyvinuté Eisai a Biogen. FDA udělil urychlené schválení této léčby v roce 2021 navzdory skutečnosti, že nezávislí poradci agentury uvedli, že důkazy neprokázaly, že by to zpomalilo onemocnění. Tři poradci rezignoval na rozhodnutí FDA. kongresový dotaz v prosinci zjistil, že schválení Aduhelma bylo „plné nesrovnalostí“.

Medicare se loni v dubnu rozhodla omezit pokrytí všech monoklonálních protilátek, které se zaměřují na mozkový plak pro léčbu Alzheimerovy choroby, dokud nezíská více důkazů prokazujících přínos pro pacienty.

"Není to rozumná politika, protože neexistuje žádný důvod, proč by to museli dělat na základě třídy," řekl Egge.

Americká akademie neurologie, největší světová asociace neurologů, sdělila Medicare v dopise začátkem tohoto měsíce, že mezi jejími odborníky panuje shoda, že klinická studie fáze tři pro Leqembi byla dobře navržena a data byla klinicky a statisticky významná.

Výsledky klinické studie, publikované v New England Journal of Medicinezjistili, že pokles kognitivních funkcí byl o 27 % pomalejší během 18 měsíců u lidí, kteří dostávali Leqembi, ve srovnání s těmi, kteří léčbu nedostávali. Byly však také obavy o bezpečnost u některých pacientů, u kterých došlo k otoku mozku a krvácení.

Smrt účastníka klinické studie v oblasti Chicaga by také mohla být spojena s lecanemabem, podle a výzkumný dopis zveřejněný v New England Journal of Medicine v lednu

Prezident AAN Dr. Orly Avitzur vyzval CMS, aby revidovala svá omezení pokrytí, aby měl Leqembi širší přístup, pokud by léčba získala tradiční schválení FDA.