Zde je důvod, proč SpringWorks Therapeutics vyskočil o 20 %

SpringWorks Therapeutics Inc. (NASDAQ: SWTX) akcie vyskočily o 20 % poté, co společnost v klinické fázi zaměřená na léčbu rakoviny, která mění život, a vzácná onemocnění oznámila povzbudivé výsledky své studie DeFi. Studie byla placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie třetí fáze hodnotící bezpečnost, snášenlivost a účinnost experimentálního perorálního inhibitoru gama-sekretázy společnosti Nirogacestat při léčbě progredujících desmoidních nádorů.

Springworks zveřejnila údaje o studii DeFi.

Generální ředitel Saqib Islam řekl:

Hledáte rychlé zprávy, horké tipy a analýzy trhu?

Zaregistrujte se k odběru zpravodaje Invezz ještě dnes.

Desmoidní tumory jsou agresivní tumory měkkých tkání, které mohou vést k závažným negativním následkům pro pacienty, včetně dlouhotrvající bolesti, znetvoření a amputace. Ve vzácných případech, kdy jsou zasaženy životně důležité orgány, mohou být desmoidní nádory také život ohrožující.

Primárním cílem studie DeFi bylo zlepšení přežití bez progrese (PFS), přičemž nirogacestat vykazoval statisticky významné zlepšení oproti kontrole se 71% snížením pravděpodobnosti progrese onemocnění. Kromě toho studie dosáhla všech kritických sekundárních cílů, přičemž nirogacestat vykazoval statisticky významná zlepšení výsledků hlášených pacientem a míru objektivní odpovědi ve srovnání s placebem.

Nirogacestat byl lépe tolerován a měl dobrý profil vedlejších účinků. Významnější procento žen v reprodukčním věku však zaznamenalo symptomy související s ovariální dysfunkcí. Ostatní nežádoucí jevy byly většinou v souladu s tím, co bylo původně hlášeno.

Další data ze studie DeFi se očekávají ve 2H 2022

 Plánuje se, že další data budou sdílena na lékařské konferenci a SpringWorks očekává, že ve 2H 2022 podá New Drug Application (NDA) Food and Drug Administration. Islam uzavřel:

Dnešní oznámení představuje významný milník směrem k našemu cíli přinést první schválenou terapii komunitě desmoidních nádorů. Těšíme se na sdílení údajů ze studie DeFi s FDA a na prezentaci podrobných výsledků studie na lékařském setkání koncem tohoto roku.

 FDA označila Nirogacestat jako lék na vzácná onemocnění pro léčbu desmoidních nádorů, zatímco Evropská komise udělila léku Orphan Drug Designation pro léčbu sarkomu měkkých tkání. lék byl také vydán s označením Fast Track a Breakthrough Therapy pro léčbu pacientů s přetrvávajícími, neresekovatelnými, refrakterními nebo recidivujícími hlubokou fibromatózou nebo desmoidními nádory