Biotechnologie často patřila mezi nejoblíbenější odvětví v ČR Přehled nejlepších výběrů MoneyShow, náš každoroční průzkum mezi předními poradci zpravodajů v zemi. Letošní zpráva není výjimkou; zde je balíček šesti oblíbených biotechnologických nápadů pro nadcházející rok.
Joe Cotton, Bavlna je technicky vzato
Cassava Sciences (SAVA) je vysoce riziková klinická biotechnologická společnost s vysokou odměnou; jeho vlajkovou lodí kandidáta na léky je Simufilam – lék na Alzheimerovu chorobu – v současnosti ve fázi 3 zkoušek. Co dělá tuto zásobu tak zajímavou je, že Simufilam zřejmě zlepšuje kognitivní schopnosti u pacientů s Alzheimerovou chorobou, nejen zpomaluje progresi onemocnění. Pokud bude schválen, mohl by se snadno stát multimiliardovým lékem.
V srpnu 2021 právnická firma zastupující přijaté krátké prodejce předložila americké FDA občanskou petici požadující zastavení klinických zkoušek Simufilamu Cassava, mimo jiné údajnou manipulaci s daty ve vědeckých článcích napsaných vědci Cassava, včetně článku z roku 2005. Neurovědy článek.
V důsledku toho se akcie propadly ze 120 na 40 dolarů. Neurovědy znovu prozkoumali původní data pro článek a v prosinci 2021 uvedli, že nenašli žádné důkazy na podporu tvrzení o manipulaci s daty.
Tvrzení, i když jsou zjevně nepravdivé, vrhají na akcie na nějakou dobu stín. Nyní se však akcie chová dobře a očekáváme, že bude pokračovat v silném vzestupu. Zde jsou katalyzátory pro pokračující pohyb nahoru:
Společnost zaregistrovala přibližně 650 pacientů do dvou studií fáze 3 a plánuje zařadit celkem 1,750 2 pacientů s mírnou až středně těžkou formou Alzheimerovy choroby do 3 studií přípravku Simufilam. Očekává se, že výsledky jeho probíhajícího klinického programu fáze 2024 budou zveřejněny v polovině roku XNUMX.
Společnost také oznámila dokončení podávání léku v otevřené studii Simufilam pro přibližně 200 pacientů, která byla navržena k bezpečnému hodnocení dlouhodobého léku a měření kognitivních změn po dobu 12 měsíců. Výsledky by mohly být vyhlášeny přibližně na konci roku 2022.
Zasvěcení si zřejmě myslí, že Simufilam funguje, protože dva ředitelé utratili své těžce vydělané peníze za nákup akcií v srpnu 2022. Ředitel Richard Barry koupil 36,159 23.79 akcií za 860,223 USD za cenu 100,000 20.69 USD. A ředitel Sanford Robinson koupil 2,069,000 XNUMX akcií za XNUMX $ za celkem XNUMX XNUMX XNUMX $. Když ředitelé společnosti kupují akcie své společnosti, je to velké plus, které vzbuzuje důvěru.
Zásoba se nám líbí. Pokud bude Simufilam schválen, zásoby by mohly jít mnohem výše. Ale mějte na paměti, že se jedná o společnost zabývající se jedním lékem a akcie by mohly klesnout na 1.00 USD, pokud se jí nepodaří lék schválit.
Mike Cintolo, Cabot Top Ten Trader
Neurokrinní biologie
I když je tento lék vzácný, je velkým prodejcem s očekávanými letošními tržbami 1.4 miliardy dolarů, což je o 30 % více než v loňském roce, a co je důležitější, management vidí tuny příležitostí právě ve své hlavní oblasti s více než polovinou milionů nediagnostikovaných pacientů jen v USA (myslí se, že pouze 15 % je diagnostikováno a léčeno), takže existuje potenciál, že se prodeje Ingrezzy časem snadno zdvojnásobí.
Neurocrine má také další specializovaný produkt, který se pravděpodobně brzy dostane na trh – žádá o schválení valbenazinu (pravděpodobně schválení začátkem příštího roku), který léčí jinou nemoc, která způsobuje mimovolní pohyby (vedlejší účinek Huntingtonovy choroby), která postihuje možná 25,000 XNUMX lidí.
Tito dva by měli udržet čísla na vyšší úrovni, přičemž analytici vidí v příštím roce růst horní linie o 20 %, přičemž zisky dosahují téměř 4 USD na akcii – a to vše při stále se rozvíjejícím vynikajícím vývoji společnosti. Myslíme si, že jeviště je připraveno pro lékaře a biotechnology, aby pomohli vést další pokrok, a NBIX vypadá jako jeden z nejlepších psů v této skupině.
Bohatý Moroney, Předpovědi teorie Dow
Pomalu rostoucí ekonomika USA je zranitelná vůči negativním šokům, zejména s tím, že se očekává, že globální ekonomika bude bojovat. Přesto máme stále oblíbený nápad na roční zisky, jako je např Vertex Pharmaceuticals
Největší produkt biotechnologické firmy, Trikafta, léčí většinu z 83,000 86 pacientů s cystickou fibrózou v Severní Americe, Evropě a Austrálii. Trikafta představuje XNUMX % prodeje produktů Vertexu, ale management stále vidí před sebou větší výšky.
Společnost nadále usiluje o schválení přípravku Trikafta k léčbě různých typů pacientů s cystickou fibrózou. Vertex, který pomáhá svým úsilím přimět další země k úhradě léčby, říká, že lék by mohl potenciálně léčit 90 % pacientů trpících cystickou fibrózou na celém světě.
Je pravda, že spoléhání se na jeden produkt pro tolik výnosů zvyšuje riziko pro akcie. Ale Trikafta má výhodu prvního tahu a v současnosti čelí omezené konkurenci na trhu s cystickou fibrózou.
Vertex řídil sedm po sobě jdoucích let s nejméně 22% růstem tržeb a provozní zisky vzrostly nejméně o 24 % v každém z pěti let, kdy se společnost stala ziskovou.
Myslíme si, že Trikafta má stále kam růst. Kromě toho společnost zdokonaluje léčbu dalších onemocnění, včetně genetického onemocnění zvaného deficit alfa-1 antitrypsinu a srpkovité anémie. Léky ve vývoji se ne vždy prosadí, ale tento kanál vypadá slibně.
Můj nejlepší výběr pro spekulativní investory pro nadcházející rok je MannKind (MNKD) — akcie, kterou jsem si posledních několik let vybral jako oblíbenou. MannKind si v současnosti ponechává všechna práva na svůj hlavní produkt, Afrezza – inhalovatelnou formu inzulínu pro diabetiky 1. i 2. typu; společnost pokračuje v pronikání na tyto trhy proti „velkým trojkám“ výrobcům inzulínu.
MannKind má nyní na trhu také druhý produkt prostřednictvím licenční smlouvy se svým partnerem na projektu, United Therapeutics (UTHR). Tento produkt (Tyvaso DPI) je na trhu teprve pár měsíců, ale již nyní vykazuje známky toho, že se stane trhákem. Nejenže MannKind dostává zaplaceno za výrobu produktu (plus malou přirážku) pro United Therapeutics, ale také dostává licenční poplatky za veškerý prodej produktu.
MannKind také nedávno získal V-Go, malou společnost, která již působí v oblasti diabetu. Soukromá společnost s názvem Receptor Life Sciences navíc licencovala firemní systém podávání léků Technosphere k vývoji kanabinoidních produktů pro epilepsii a úzkost.
Zatímco produkty vyvíjené společností Receptor Life jsou ještě několik let před uvedením na trh, představují potenciál pro další milníky a licenční poplatky, protože procházejí procesem klinických zkoušek (a, zaklepejte na dřevo, komercializace na konci zmíněného proces).
Domnívám se, že je stále dostatek prostoru pro běh, než se akcie konečně vrátí na něco, co se více podobá reálné hodnotě. V důsledku toho se investoři vyzývají, aby byli trpěliví při vybírání zisků, pokud/když uvidí, že akcie začínají stoupat. Jak je tomu již několik let, MNKD je považován za velmi silný nákup pod 5 $ a nákup pod 10 $.
Anavex (AVXL), je biofarmaceutická společnost, která se věnuje vývoji nových kandidátů na léky k léčbě onemocnění centrálního nervového systému s velmi povzbudivými výsledky u Alzheimerovy choroby, Parkinsonova a Rettova syndromu.
Velkou zprávou pro Anavex bylo zveřejnění předběžných údajů z 508 pacientů, placebem kontrolované, dvojitě zaslepené, 48týdenní, fáze 2b/3 ANAVEX 2-73 (blarcamesine nebo A2-73) studie Alzheimerovy choroby, která testovala 3 stejné kohorty. s placebem, perorálními dávkami 30 mg nebo 50 mg.
Nejprve musím upozornit na dvě velmi důležité věci:
1) Došlo ke zpoždění při získávání údajů z jednoho ze zkušebních míst, což vedlo k tomu, že společnost získala údaje od třetí strany společnosti zabývající se statistickou analýzou pouze 1 den předtím, než bylo naplánováno představení na Alzheimerově konferenci CTAD. To proto omezovalo to, co mohla společnost v té době přesně vykazovat.
2) Některé z nejlepších výsledků z dřívější studie byly pro 50 mg. kohorta, zatímco 30 mg sotva fungovalo. VŠECHNY nedávno předložené analýzy však byly pro kombinovaný 30 + 50 mg pacientů jako jediná kohorta, což snižuje výsledky účinnosti.
Výsledky, které teprve přijdou, by proto měly být ještě lepší, jakmile společnost sama podá zprávu o kohortě 50 mg. Primárními cílovými parametry bylo snížení poklesu kognitivních funkcí (ADAS-COG) a denních aktivit (ADCS-ADL) ve 48. týdnu.
V této souvislosti společnost uvedla: „Studie Anavex 2-73 (blarcemesine) splnila primární a klíčové sekundární koncové body ukazující statisticky významné snížení klinického poklesu globálních kognitivních a funkčních škál v klinické studii pacientů s časnou Alzheimerovou chorobou.“ (základní skóre MMSE 20-28).
A ještě k věci: „Léčba ANAVEX®2-73 statisticky významně snížila kognitivní pokles, měřený pomocí ADAS-Cog, ve srovnání s placebem na konci léčby 45% (p=0.033).”
Toto je nejvýznamnější a přímo bodový výsledek, který byl dosud pro tuto studii zveřejněn, protože byl podstatně lepší než Biogen
Nicméně skromný výsledek lecanemabu způsobil, že tyto dvě společnosti přes noc navýšily tržní kapitalizaci o 20 miliard dolarů. Většina pozorovatelů se domnívá, že tento výsledek fáze 3 připravuje cestu pro pravděpodobné schválení FDA. Lék Anavex však ve své studii fáze 45b/27 výrazně porazil lecanemab (zpomalení o 2 % oproti 3 %).
Ale jde o to... Lék od Biogenu vyžaduje IV infuzní terapii a pravidelné MRI ke kontrole otoku mozku a krvácení (dva nepříjemné vedlejší účinky lecanemabu), zatímco A2-73 je pilulka a nevyžaduje pravidelné MRI, a obrovský výhodu i při ignorování toho, že A2-73 fungoval lepší.
Zatímco již zveřejněná data byla lepší než u lecanemabu, jakmile vyjdou údaje o kohortě samotné 50 mg, výsledky by měly být podstatně lepší než u kombinované skupiny. A ještě lépe jen pro těch 85 % nesoucích normální gen SigmaR1, stejně jako pro APOE2 a 3 pacienty. (Stále velký cílový trh.) Takže si myslím, že dosavadní údaje byly povzbudivé, ale nejlepší novinky teprve přijdou – a akcie zůstávají oblíbené pro rok 2023.
Modulační technologie Axonics (AXNX) je malá lékařská technologická společnost s velkou budoucností. Společnost vyrábějící zdravotnické vybavení s tržní kapitalizací 3.4 miliardy dolarů se zaměřuje na léčbu inkontinence močového měchýře a střev. Jistě, tohle není okouzlující věc. Určitě slýchám související stížnosti na tyto problémy ve své lékařské praxi pravidelně. Jde ale o skutečný zdravotní problém, který konečně dostává schůdné řešení.
Vezměte v úvahu skutečnost, že podle studie CDC z roku 2014 mělo 51 % neinstitucionalizovaných osob starších 65 let v USA nějakou epizodu inkontinence střev nebo močového měchýře. U mnoha se rozvinou chronické problémy, které mohou vést k častým infekcím a zhoršení základních onemocnění.
Tento stav je častější u žen než u mužů. A to ovlivňuje své postižené jak fyzicky, tak psychicky. Snad nejdůležitějším faktem, který je třeba vzít v úvahu, je, že jak populace stárne a chronické stavy, jako je cukrovka, rostou, zvyšuje se i výskyt inkontinence.
Společnost má dvousměrnou strategii – se dvěma produkty, které jsou pro pacienty trpící inkontinencí velkým přínosem. Jedním z nich je jeho sakrální stimulátor – elektronický implantát, který vysílá impulsy do nervů, které řídí svalový tonus a reguluje schopnost močového měchýře stahovat se – čímž snižuje inkontinenci.
Druhým je implantabilní permanentní gel, který se umístí do stěny močové trubice a dodává objem oslabeným svalům, a tak snižuje nebo zabraňuje úniku. Prodeje obou i nadále stabilně rostou. Společnost v současné době není zisková, ale má v rozvaze dostatek hotovosti. (Pro zveřejnění, Joe Duarte vlastní akcie v AXNX.)
Source: https://www.forbes.com/sites/moneyshow/2023/01/09/6-favorite-biotech-bets-for-2023/